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（1）基于人工智能的靶向 RNA 及其结合蛋白小分子药物设计与发现；
（2）发展分子探针新工具，揭示相关 RNA、RNA 结合蛋白的生物功能及其与癌症/神经退行性疾病发生发展的联系。特别关注重复扩增 RNA 序列，如 CGG、CAG、CUG 等重复序列；
（3）发展具有良好成药性的先导化合物，高特异性靶向并干预 RNA、RNA 结合蛋白的功能，通过机制研究与成药性评价，探究 RNA 及其结合蛋白作为抗癌及抗神经退行性疾病药物靶点的可行性。总体学术思路如下图所示：
